2024 年 9 月 11 日，强生公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准 TREMFYA（古塞利尤单抗）用于治疗患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的成人患者，这是一种结肠内壁发炎的慢性大肠疾病。

TREMFYA 是第一个也是唯一一个获批的全人源双效单克隆抗体，可阻断 IL-23，同时还能结合 CD64，CD64 是产生 IL-23 的细胞上的受体。IL-23 是一种由活化的单核细胞/巨噬细胞和树突状细胞分泌的细胞因子，已知是免疫介导疾病（包括 UC）的驱动因素。

UC 的批准得到了正在进行的关键 2b/3 期 QUASAR 研究数据的支持，该研究评估了 TREMFYA 在中度至重度活动性 UC 成年患者中的疗效和安全性，这些患者对常规治疗、其他生物制剂和/或 JAK 抑制剂反应不足或表现出不耐受。QUASAR 的亮点显示：

50% 接受 TREMFYA 200 mg 皮下 （SC） 维持治疗每 4 周 （q4w） 的患者和 45% 接受 TREMFYA 100 mg SC 每 8 周 （q8w） 的患者在第 44 周达到临床缓解的主要终点，而安慰剂治疗患者为 19% （p<0.001）。

34% （200 mg） 和 35% （100 mg） 的患者在接受 TREMFYA SC 维持治疗后一年内达到内窥镜缓解，而 15% 接受安慰剂治疗的患者 （p<0.001）。

对于溃疡性结肠炎的治疗，TREMFYA 由医疗保健专业人员在第 0 周、第 4 周和第 8 周以 200 mg 诱导剂量静脉注射给药。推荐的维持剂量为第 16 周皮下注射 100 毫克，此后每 8 周一次，或第 12 周皮下注射 200 毫克，此后每 4 周一次。SC 维持剂量可以由患者自行给药，也可以由护理人员在适当培训后使用 TREMFYA 给药。使用最低有效推荐剂量来维持治疗反应。

QUASAR 结果加强了 TREMFYA 的公认安全性，包括治疗 UC 患者。这个FDA批准标志着TREFYA的第三个适应症获得批准，它建立在强生近30年的免疫学创新传统之上。TREMFYA 于 2017 年 7 月在美国首次获批用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病患者，随后于 2020 年 7 月获批用于治疗成人活动性银屑病关节炎患者。在2024年6月，强生公司向FDA提交了一份补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准TREMFYA用于治疗患有中度至重度活动性克罗恩病的成年患者。

关于溃疡性结肠炎

溃疡性结肠炎 （UC） 是炎症性肠病 （IBD） 的一种形式，可引起消化道炎症，并可能导致结肠内壁受损。这是免疫系统过度活跃反应的结果。患者可能会出现一系列不可预测的症状，其中可能包括稀便和更频繁、直肠出血或血便、持续腹泻、腹痛、食欲不振、体重减轻和疲劳。UC 患者的抑郁发生率也增加。

关于 TREMFYA （guselkumab）

由强生公司开发的TREMFYA是首个被批准的全人双效单克隆抗体，旨在通过阻断IL-23并与CD64（细胞上产生IL-23的受体）结合来中和细胞源的炎症。双效的研究结果仅限于体外研究，这些研究证明 guselkumab 与 CD64 结合，CD64 在炎性单核细胞模型中表达在产生 IL-23 的细胞表面。这一发现的临床意义尚不清楚。

TREMFYA 在美国、欧洲、加拿大、日本和许多其他国家/地区获批用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病和治疗活动性银屑病关节炎成人患者。