2024年8月16日，Phanes Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PT217孤儿药资格（ODD），用于治疗神经内分泌癌（NEC）。

PT217 是一种针对 delta 样配体 3 （DLL3） 和分化簇 47 （CD47） 的同类首创双特异性抗体，正在开发用于 NEC 患者。已知 NEC 是神经内分泌肿瘤中最具侵袭性的亚组，被定义为形态分化差和增殖率高的癌症。它们中的大多数起源于肺部，例如 SCLC。其他疾病可在胃肠道、前列腺和胰腺内发生。

PT217于2022年获得FDA授予ODD用于治疗SCLC，并于2024年获得该机构快速通道资格，用于治疗铂类化疗后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者，无论是否使用检查点抑制剂。今年早些时候，Phanes与罗氏达成了一项临床供应协议，研究PT217与罗氏的抗PD-L1疗法atezolizumab的联合使用。

美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿产品开发办公室（Office of Orphan Products Development）授予孤儿药资格，授予用于治疗、诊断或预防罕见疾病的药物和生物制剂资格，这些疾病在美国影响不到200,000人。孤儿药资格认定具有一定的优势，包括支持临床开发的经济激励措施，以及在监管部门批准后在美国拥有长达七年的市场独占权。