英国药品与保健品监管局（MHRA）已批准leniolisib phosphate（Joenja）作为活化磷脂肌醇3-激酶δ综合征（APDS）的首个治疗药物。

这种罕见的免疫性疾病既影响儿童也影响成年人，由于获得了这一突破性的批准，现在可以更有效地控制这种疾病，为这种疾病的患者带来了新的希望。

罕见疾病的里程碑式批准

2024年9月25日，英国医疗药品管理局（MHRA）批准leniolisib phosphate 上市，使其成为首个用于治疗12岁及以上、体重45公斤及以上的成人和青少年APDS的药物。

APDS是一种严重削弱免疫系统的遗传性疾病，患者容易反复感染并出现其他严重并发症。新疗法为患者改善生活质量提供了亟需的选择。

Leniolisib的获批遵循了国际认可程序（IRP）下的快速通道流程，该流程允许MHRA与美国食品药品管理局（FDA）密切合作。

这种合作关系加快了审批过程，确保了药品在不影响安全性和有效性的前提下快速获得批准。

什么是 APDS？

APDS 是一种遗传性疾病，在这种疾病中，用于保护身体的免疫系统无法正常发挥作用。这种罕见疾病的患者会反复感染，尤其是肺部感染，而且往往难以正常生长发育。

长期不治疗APDS会导致支气管扩张等危及生命的疾病，部分患者可能会发展成淋巴瘤等血癌。

来尼利西布的获批标志着APDS患者迎来了转折点。这种药物通过纠正潜在的免疫缺陷发挥作用，使人体能够更有效地抵抗感染。

在临床试验中，患者的症状明显减轻，淋巴结大小和免疫系统功能也有所改善。

APDS 患者的新希望

leniolisib phosphate（Joenja）为 APDS 患者提供了一条生命线，为他们提供了一种有针对性的治疗方案，而这种方案在以前是不存在的。推荐剂量为一片，每天服用两次，每次间隔 12 小时。

这种药物经过了严格的测试，包括一项由 31 名成人和青少年患者参与的安慰剂对照研究。试验结果令人欣喜：接受来尼利西布治疗的患者在第85天时病情有了明显改善。

审批之路

MHRA批准leniolisib phosphate的过程依赖于与国际监管机构合作开展的试验所提供的证据。这标志着MHRA首次利用国际认可程序快速审批罕见病药物。