辉瑞公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予 DURVEQTIX（fidanacogene elaparvovic）有条件上市授权，这是一种基因疗法，用于治疗没有 IX 因子抑制剂病史且未检测到变异 AAV 血清型 Rh74 抗体的成年患者的严重和中度血友病 B（先天性 IX 因子缺乏症）。DURVEQTIX 旨在使血友病 B 患者能够通过一次性剂量自行产生因子 IX（FIX），而不是按照目前的护理标准每周或每两周多次静脉注射 FIX。

血友病 B 是一种罕见的遗传性出血性疾病，由于 FIX 缺乏，导致患者比其他人更频繁、更长时间地出血，从而阻止正常的凝血。血友病 B 治疗的标准护理是预防性输注 FIX 替代疗法，暂时替代或补充低水平的凝血因子。尽管有预防措施和定期静脉注射，但许多中重度血友病 B 患者仍有自发出血的风险。目前的护理标准也给医疗系统的预算和资源利用带来了压力。根据世界血友病联合会的数据，全世界有 42000 多人患有血友病 B。

有条件上市授权基于关键的 3 期 BENEGENE-2 研究（NCT03861273）的结果，该研究评估了 DURVEQTIX 在患有中重度至重度血友病 B 的成年男性参与者（18-62 岁）中的有效性和安全性。BENEGENE-2 达到了其主要疗效终点非劣效性，并表明与作为常规护理一部分的 FIX 预防方案相比，DURVEQITIX 输注后总出血（治疗和未治疗）的年化出血率（ABR）在统计学上显著降低。基于 ABR 的疗效在治疗后的第二年至第四年也保持稳定。DURVEQTIX 的耐受性总体良好，安全性与 1/2 期结果一致。

该有条件上市许可在所有 27 个欧盟（EU）成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威有效。在欧盟委员会批准之前，美国食品和药物管理局（FDA）和加拿大卫生部（Health Canada）最近批准了该产品，并将其命名为 Beqvez.

辉瑞公司 40 多年来一直致力于提供突破性的解决方案，以改善血友病患者的生活，这一里程碑式的成就正是基于辉瑞公司的这一承诺。除 DURVEQTIX 外，辉瑞最近还报告了一项研究 A 型血友病基因疗法（giroctocogene fitelparvovec）的 3 期项目的积极结果。此外，一项 3 期试验正在研究新型抗组织因子通路抑制剂 marstacimab，用于治疗有抑制剂或无抑制剂的 A 型和 B 型血友病患者。目前，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）正在分别审查针对符合条件的无抑制剂患者的 marstacimab 生物制剂许可申请和欧洲市场授权申请。

关于 DURVEQTIX

DURVEQTIX 是一种基因疗法，含有生物工程腺相关病毒（AAV）衣壳和人类凝血 FIX 基因的高活性变体。对于血友病 B 患者，这种基因治疗的目标是使他们能够通过这种一次性治疗自行产生 FIX，而不需要像目前的护理标准那样定期静脉注射 FIX。

2014 年 12 月，辉瑞公司从 Spark Therapeutics 公司获得了 DURVEQTIX 的许可。根据协议，辉瑞公司负责该基因疗法的关键研究、任何监管活动以及潜在的全球商业化。