7月26日，Geron 制药公司，宣布国家综合癌症网络（NCCN）已更新其肿瘤学临床实践指南（NCCN 指南）骨髓增生异常综合征 (MDS) 的治疗推荐 RYTELO ™ (imetelstat) 作为低风险 MDS 患者症状性贫血的 1 类和 2A 类治疗药物。当 NCCN 一致同意≥ 85% 认为干预措施是适当的时，治疗被分类为 1 类和 2A 类。

 MDS NCCN 指南根据环状铁粒幼细胞（RS）百分比和血清 EPO 水平对无 del（5q）异常和有症状性贫血的低危 MDS 患者进行分类，但未具体说明红细胞输注负担。对于伴有症状性贫血的低危 RS-MDS 患者，Rytelo 被推荐作为促红细胞生成素（ESAs）或 Luspatercept 后的 1 类二线治疗，用于血清 EPO ≤ 500 mU/mL 的患者；Rytelo 被推荐作为 2A 类一线治疗，用于血清 EPO>500 mU/mL 且不太可能对免疫抑制治疗有反应的患者。对于伴有症状性贫血的 RS+ 低危 MDS 患者，在血清 EPO ≤ 500 mU/mL 的患者中，推荐 Rytelo 作为 Luspatercept 后的 1 类二线治疗，在血清 EPO>500 mU/mL 的患者中，推荐 Rytelo 作为 2A 类一线治疗。

美国食品和药物管理局（FDA）于 2024 年 6 月批准 RYTELO（依美司他）用于治疗低至中 1 级风险 MDS 伴有输血依赖性（TD）贫血的成人患者，这些患者需要在 8 周内使用 4 个或更多红细胞单位，且对 ESAs 无应答、已失去应答或不符合条件。 IMerge 3 期关键试验数据于2023年12月在《柳叶刀》上发表。

关于低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）

低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）是一种血癌，通常发展到需要不断加强对关键症状的管理，如贫血和由此导致的疲劳。这些有症状的 LR-MDS 患者经常成为红细胞输注依赖者，这已被证明与降低生活质量和缩短生存期的短期和长期临床后果相关。对于许多 LR-MDS 患者，特别是那些具有较差预后特征的患者，有很高的未满足需求。对于那些 ESA 失败的患者，目前的治疗选择仅限于选定的亚群，并且对能够提供延长和持续的红细胞输注独立性的治疗的需求尚未得到满足。

关于RYTELO™ (imetelstat) 伊美司他

RYTELO ™（imetelstat）是一种经美国食品药品监督管理局批准的寡核苷酸端粒酶抑制剂，用于治疗低至中风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）的成年患者，这些患者患有输血依赖性贫血，需要四个或更多红细胞单位超过八周，对红细胞生成刺激剂（ESA）没有反应或失去反应或不符合条件。建议每四周静脉注射两小时。

RYTELO 是一种首创的治疗方法，通过抑制端粒酶的酶活性发挥作用。端粒是染色体末端的保护帽，每次细胞分裂时端粒都会自然缩短。在 LR-MDS 中，异常骨髓细胞通常会表达端粒酶，端粒酶会重建这些端粒，使细胞分裂不受控制。RYTELO 由 Geron 制药开发并独家拥有，是美国食品药品管理局批准的第一种也是唯一一种端粒酶抑制剂。