2024年7月22日，三星Bioepis宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Epysqli （eculizumab-aagh）作为Soliris的生物类似药的生物制品许可申请（BLA）（依库珠单抗）。Epysqli 已被批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 （PNH） 患者以减少溶血，非典型溶血性尿毒症综合征 （aHUS） 患者以抑制补体介导的血栓性微血管病。Epysqli 不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征 （STEC-HUS） 患者。

FDA 对 Epysqli 的批准是基于包括分析、非临床和临床数据在内的全部证据，表明它与 Soliris 高度相似，Epysqli 和 Soliris 在安全性、纯度和效力方面没有临床意义的差异：在健康志愿者 （NCT03722329） 中进行的随机 I 期、双盲、三臂、平行组、单剂量研究证明了药代动力学 （PK） 等效性和可比药效学 （PD）， Epysqli 和 Soliris 之间的安全性、耐受性和免疫原性概况。在PNH患者中进行的随机3期、双盲、多中心、交叉研究（NCT04058158）表明，Epysqli 和 Soliris在疗效、安全性、PK和免疫原性方面具有临床等效性。

单克隆抗体和抗 C5 补体抑制剂依库珠单抗是治疗 PNH 和 aHUS 的成熟标准疗法。大约 70% 的依库珠单抗治疗的 PNH 患者没有按照标签给药，三分之二的患者在平均 1.5 年内停用依库珠单抗，这可能归因于多种因素，包括高昂的治疗费用。生物仿制药是与现有的FDA批准的生物制剂高度相似且没有临床意义差异的生物药物，有可能减轻医疗保健系统的财务负担并改善获得生物疗法的机会。

在美国以外，Epysqli 还被欧盟委员会 （EC） 和韩国食品药品安全部 （MFDS） 批准为 Soliris 的生物类似药，用于治疗 PNH 和 aHUS 患者。在 Epysqli 获得批准和可用的国家/地区，Epysqli 可能不会被开具和/或配发用于 Soliris 获批的其他适应症。

关于Epysqli （eculizumab-aagh）注射液

Epysqli 是一种补体抑制剂，适用于治疗以下患者：

阵发性睡眠性血红蛋白尿症 （PNH） 减少溶血；

非典型溶血性尿毒症综合征 （aHUS） 抑制补体介导的血栓性微血管病。

使用限制：Epysqli 不适用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征 （STEC-HUS） 患者。

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