2024年7月18日，专注于开发和商业化胃肠道（GI）疾病新疗法的生物制药公司Phathom Pharmaceuticals，宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Voquezna（vonoprazan）10毫克片剂用于缓解胃灼热与成人非糜烂性胃食管反流病（非糜烂性胃食管反流病）相关。非糜烂性胃食管反流病占美国胃食管反流病人口的很大一部分，影响着数百万患有频繁胃灼热的人。这是 FDA 第三次批准 Voquezna，它也被批准用于治疗所有严重程度的糜烂性食管炎 （EE），也称为糜烂性胃食管反流病，并与抗生素联合用于根除幽门螺杆菌 （H. pylori） 感染。

非糜烂性胃食管反流病是胃食管反流病的最大类别，其特征是在没有食管粘膜糜烂的情况下出现反流相关症状。尽管有长期的治疗选择，但许多患者仍然对这种疗法不满意，并继续遭受胃灼热症状的困扰，这可能会影响整体生活质量，并在白天和晚上发生发作性胃灼热。

“尽管目前有治疗方案，但数百万非糜烂性胃食管反流病患者继续遭受胃灼热的折磨，”田纳西大学医学院名誉教授、医学博士 Colin W. Howden 说。“导致这一批准的关键研究表明，Voquezna显着减少了非糜烂性GERD患者的胃灼热发作，并建立了安全性。今天Voquezna的批准为医生提供了一种新颖的、一流的治疗方法，可以快速有效地减少许多成年患者的胃灼热。

PHALCON-NERD-301研究（NCT05195528）的积极结果支持了这一批准，这是一项3期随机、安慰剂对照、双盲、多中心的美国研究，评估了Voquezna对成人非糜烂性胃食管反流病日常治疗的疗效和安全性。该试验招募了 772 名成年非糜烂性胃食管反流病患者，他们每周经历 4 天或更长时间的胃灼热，其中大多数每周有 6 到 7 天的胃灼热，并将接受 Voquezna 10 mg 治疗的患者与安慰剂治疗的患者进行了比较，以缓解胃灼热超过 4 周。该试验还包括一个为期20周的延长期，所有患者都接受Voquezna以评估长期治疗。

在关键试验中，Voquezna通过第4周的日常治疗迅速显着减少了胃灼热。与安慰剂（主要终点）相比，Voquezna证明了更完整的全天和整夜无胃灼热日的力量，到第4周的24小时无胃灼热天数明显更多。服用Voquezna的患者的平均无胃灼热天数百分比为45%，安慰剂组为28%（p<0.001），24小时无胃灼热天数的中位百分比分别为48%和17%。除了不使用急救抗酸剂的天数百分比外，服用Voquezna的人在无胃灼热的白天和夜晚的百分比中也有所改善。这项关键研究的结果此前已在 2024 年消化疾病周 （DDW） 上发表，并发表在《临床胃肠病学和肝病学》上。

在为期四周的安慰剂对照试验中，接受Voquezna治疗的患者报告的最常见的不良反应（≥2%）包括腹痛、便秘、腹泻、恶心和尿路感染。在试验的 20 周延长阶段接受 Voquezna 的患者中也报告了上呼吸道感染和鼻窦炎。

关于Voquezna

Voquezna（vonoprazan）片剂含有vonoprazan，一种口服小分子钾竞争性酸阻滞剂（PCAB）。多氯联苯是一类新型药物，可阻断胃酸分泌。Voquezna在美国被批准用于治疗成人糜烂性食管炎（也称为糜烂性胃食管反流病）、缓解与糜烂性胃食管反流病相关的胃灼热、缓解与非糜烂性胃食管反流病相关的胃灼热，以及与阿莫西林或阿莫西林和克拉霉素联合治疗幽门螺杆菌感染。 Phathom从武田获得了vonoprazan的美国地区许可，武田在日本以及亚洲和拉丁美洲的许多其他国家销售该产品。

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