2024年7月11日，Senhwa Biosciences宣布向美国FDA提交Silmitasertib（CX-4945）联合化疗治疗复发难治性实体瘤儿童和年轻人的I/II期研究的IND。这项由研究者发起的试验 （IIT） 将由宾夕法尼亚州立健康儿童医院和著名的 Beat Childhood Cancer Research Consortium 进行，该联盟由 50 多所大学和儿童医院组成，位于宾夕法尼亚州赫尔希的宾夕法尼亚州立大学医学院，提供全球儿科癌症临床试验网络。

临床试验分两个阶段进行：第一阶段的重点是确定Silmitasertib（CX-4945）在复发或难治性实体瘤儿科患者中的安全性和剂量，而第二阶段则评估其作为新型治疗选择的疗效和潜力。

由于在几种儿科癌症中发现了高 CK2 活性，包括神经母细胞瘤、尤文肉瘤、横纹肌肉瘤、骨肉瘤、髓母细胞瘤和脂肪肉瘤。最近的研究表明，CK2 是维持神经母细胞瘤致癌驱动因素 MYCN 蛋白稳定性所必需的关键激酶之一。鉴于CK2抑制剂的抗肿瘤活性，宾夕法尼亚州立大学Beat Childhood Cancer Research Consortium认为Silmitasertib（CX-4945）在治疗小儿癌症方面具有很高的治疗潜力。

神经母细胞瘤是除脑肿瘤和淋巴瘤外最常见的儿童实体恶性肿瘤类型。超过 90% 的病例在 5 岁之前被诊断出来。70%的患者在症状出现时已经患有转移性疾病，20年生存率仅为30%左右。

Senhwa Biosciences计划为Silmitasertib（CX-4945）申请孤儿药资格认定（ODD）和罕见儿科疾病认定（RPD），用于治疗神经母细胞瘤。如果这些指定获得批准并且该药物成功商业化，该公司将获得优先审评凭证（PRV）。PRV的持有人可以指定任何未来的人类药物申请接受优先审评，这可能会将审评时间缩短至6个月，这可能会加快公司（或其合作伙伴）将其他产品推向市场的时间表。

临床试验设计还包括尤因氏肉瘤和骨肉瘤，它们是预后不良的常见儿科骨癌，代表了未满足的医疗需求。

康和（香港）医药官网发布