2024 年 7 月 10 日，PharmassêtX 公司今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予表没食子儿茶素没食子酸盐（EGCG）孤儿药指定（ODD），这是一种特性良好的绿茶成分，该公司正在开发一种高纯度、高效的药物，用于治疗炎症性肠病（IBD）。

FDA 批准 Pharmasêtx ODD 用于治疗贮袋炎，这是一种罕见但使人衰弱的炎症性肠病，许多患者都接受了切除大肠的手术。目前还没有 FDA 批准的治疗贮袋炎的药物。

支持 EGCG 对 IBD 适应症的安全性和有效性的同行评议证据首次发表在《炎症性肠病》杂志上，该杂志是克罗恩病和结肠炎基金会的出版物。一项富含 EGCG 的绿茶提取物的随机、双盲、安慰剂对照、研究者发起的临床研究显示，患有轻度至中度溃疡性结肠炎（一种常见的炎症性肠病）的患者在治疗后出现了临床改善，包括内镜改善。未报告严重不良事件。

在研究者发起的对囊袋炎患者的回顾性研究过程中，收集了 EGCG 安全性和有效性的进一步同行评议证据，该研究发表在 Springer Nature 出版的《国际结直肠疾病杂志》（International Journal of Colorectal Diseases）。大多数难治性囊袋炎患者症状完全缓解，无严重不良事件报告。

EGCG已被证明可靶向 NF-κ B，这是一种粘膜免疫的关键调节因子，可促进 IBD 中多种促炎基因的表达失调。其他作用可能包括减少 NLRP3 炎症小体的激活，减少促炎白细胞介素的分泌，以及促进肠道屏障的完整性。相关炎症性肠病模型的研究表明，靶向 NF-κ B 可能是一种有效的疾病管理策略，无论是单独使用还是与其他疗法联合使用。

为了尽可能高效地将其专有的超纯EGCG药物PSX-514推向临床，PharmassêtX最近与Alimentiv合作，Alimentiv是一家总部位于加拿大的全球合同研究组织，被公认为设计和执行胃肠道适应症新疗法临床试验的领导者，包括各种形式的IBD，如克罗恩病、溃疡性结肠炎和储袋炎。与Alimentiv的合作旨在加快患者获得PSX-514的速度，并在明年将该药物推向临床。

关于炎症性肠病

IBD是一个总称，用于描述导致胃肠道（GI）慢性炎症的疾病。症状包括腹泻、腹痛、恶心、发烧、食欲不振、疲劳，有时还会出现直肠出血。IBD最常见的两种形式是克罗恩病和溃疡性结肠炎。目前还没有治愈IBD的方法。

关于贮袋炎

储袋炎是溃疡性结肠炎恢复性直肠结肠切除术联合回肠袋-肛门吻合术后最常见的并发症

前瞻性陈述

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