2024年7月2日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Kisunla™（donanemab-azbt，350 mg/20 mL，用于静脉输注的每月一次注射）用于治疗患有早期症状性阿尔茨海默病的成人（AD），包括患有轻度认知障碍 （MCI） 的人以及患有 AD 轻度痴呆阶段的人，确诊为淀粉样蛋白病理。每月一次的 Kisunla 是第一个也是唯一一个淀粉样斑块靶向疗法，有证据表明在去除淀粉样斑块后停止治疗，这可以降低治疗成本并减少输注。

淀粉样蛋白是一种在体内自然产生的蛋白质，可以聚集在一起形成淀粉样斑块。大脑中淀粉样斑块的过度堆积可能导致与阿尔茨海默病相关的记忆和思维问题。Kisunla 可以帮助身体清除淀粉样斑块的过度堆积并减缓可能降低人们记住新信息、重要日期和约会的能力的下降;计划和组织;做饭;使用家用电器;管理财务;并独自一人。

在 TRAILBLAZER-ALZ 2 3 期研究中，疾病进展最轻的人使用 Kisunla 的结果最强。在18个月的时间里，试验参与者分为两组进行分析：一组是疾病进展较轻的组（tau蛋白水平低至中等的人群），另一组是总体人群，其中还包括tau蛋白水平高的受试者。Kisunla治疗显著减缓了两组的临床衰退。与安慰剂相比，那些接受Kisunla治疗的个体在综合阿尔茨海默病评定量表（iADRS）上显示出35%的显着下降速度，该量表测量记忆，思维和日常功能。在总体人群中，使用iADRS对治疗的反应也具有统计学意义，为22%。在分析的两组中，与服用安慰剂的参与者相比，接受Kisunla治疗的参与者进展到下一个临床阶段疾病的风险降低了39%。

与研究开始时相比，Kisunla 在 6 个月时平均减少了 61% 的淀粉样斑块，在 12 个月时减少了 80%，在 18 个月时减少了 84%。该研究的治疗目标之一是使用淀粉样蛋白正电子发射断层扫描 （PET） 将淀粉样斑块去除至与视觉阴性扫描一致的最低水平。如果参与者被确认达到这些水平，他们能够完成Kisunla的治疗，并在研究的剩余时间里改用安慰剂。

Kisunla 可引起淀粉样蛋白相关成像异常 （ARIA），这是淀粉样斑块靶向疗法的潜在副作用，通常不会引起症状。它可以通过磁共振成像 （MRI） 扫描检测到，当它确实发生时，可能表现为大脑一个或多个区域的暂时性肿胀，通常会随着时间的推移而消退，或者表现为大脑内或表面的小出血点。在极少数情况下，脑部可能会出现大面积的出血。ARIA可能很严重，可能会发生危及生命的事件。Kisunla 还会引起某些类型的过敏反应，其中一些可能是严重和危及生命的，通常发生在输液期间或输液后 30 分钟内。头痛是另一个常见的副作用。

关于 Kisunla™（donanemab-azbt）

Kisunla™（donanemab-azbt）是一种淀粉样蛋白靶向治疗药物，适用于轻度认知功能障碍（MCI）患者以及早期症状性阿尔茨海默病轻度痴呆阶段患者，这些患者已确诊患有淀粉样蛋白病变。Kisunla 可导致严重的副作用，包括淀粉样蛋白相关成像异常或 ARIA 以及输液相关反应。Kisunla 是一种处方药，每四周静脉注射一次，前三次剂量为 700 毫克，之后为 1400 毫克。

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