2022年11月14日，不断扩大的用于治疗癌症的抗体-药物偶联物（ADC）领域的领导者ImmunoGen Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准加速批准Elahere™（mirvetuximab soravtansine-gynx）用于治疗叶酸受体α（FRα）阳性成年患者， 铂类抵抗性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌，既往接受过 1-3 种全身治疗方案。Elahere根据FDA的加速批准计划获得批准，该计划基于来自关键SORAYA试验的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据。继续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。Elahere是针对FRα（一种在卵巢癌中高表达的细胞表面蛋白）的同类首创ADC，也是FDA批准的第一个用于铂类耐药性疾病的ADC。

“Elahere的批准对于FRα阳性铂类耐药卵巢癌患者具有重要意义，其特点是治疗选择有限且结果不佳，”Dana-Farber癌症研究所妇科肿瘤科主任，哈佛医学院医学教授和SORAYA联合首席研究员Ursula Matulonis博士说。“Elahere令人印象深刻的抗肿瘤活性，反应持久性和在SORAYA中观察到的整体耐受性证明了这种新治疗方案的好处，我期待着用Elahere治疗患者。

“无论先前使用阿瓦斯汀治疗如何，都有使用适应症，我们相信Elahere将成为FRα阳性铂类耐药卵巢癌患者的新护理标准，”ImmunoGen总裁兼首席执行官Mark Enyedy说。Elahere的加速批准证明了数十年来致力于开发下一代ADC的工作，标志着ImmunoGen向完全整合的肿瘤学公司过渡，并为我们作为创新肿瘤学产品开发和商业化的领导者开启了激动人心的新篇章。凭借一支经验丰富的商业和医疗团队，我们已经做好了充分的准备，以支持成功推出，并将Elahere迅速交付给美国各地的患者。

Elahere在关键的SORAYA试验中进行了评估，这是一项单臂研究，涉及106名铂类耐药性卵巢癌患者，其肿瘤表达高水平的FRα，并且之前接受过一到三种全身治疗方案 - 其中至少一种包括阿瓦斯汀（贝伐珠单抗）。经研究者评估，主要终点确认为ORR，关键次要终点为DOR。根据标签，Elahere证明研究者的ORR为31.7%（95%置信区间[CI]：22.9，41.6），包括五个完全缓解（CR）。经研究者评估，中位DOR为6.9个月（95%CI：5.6，9.7）。在三项研究的汇总分析中评估了 Elahere 的安全性，这些研究共对 464 名接受至少一剂 Elahere 的 FRα 阳性、铂类耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者进行了评估（6 mg/kg 调整理想体重 （AIBW），每 3 周静脉注射一次）。®

Elahere的处方信息包括眼毒性的黑框警告，包括视力障碍，角膜病，干眼症，畏光，眼痛和葡萄膜炎。最常见的不良反应（大于或等于20%的患者），包括实验室异常，包括视力障碍，疲劳，天冬氨酸氨基转移酶升高，恶心，丙氨酸氨基转移酶升高，角膜病，腹痛，淋巴细胞减少，周围神经病变，腹泻，白蛋白减少，便秘，碱性磷酸酶升高，干眼症，镁减少，白细胞减少，中性粒细胞减少和血红蛋白减少。

“铂类耐药性卵巢癌是一种众所周知的具有挑战性的疾病。鉴于自2014年以来FDA没有批准用于该适应症的新疗法，Elahere的加速批准是卵巢癌治疗范式的巨大进步，“ImmunoGen高级副总裁兼首席医疗官Anna Berkenblit医学博士说。“我们对今天的批准感到非常兴奋，并向帮助实现这一成就并支持更广泛的mirvetuximab开发计划的患者，家属，护理人员和研究人员表示衷心的感谢。随着我们努力为患者提供更多美好的日子，我们期待在早期治疗线、联合治疗和更广泛的FRα表达水平中继续评估mirvetuximab。

MIRASOL是一项旨在将Elahere的加速批准转换为完全批准的验证性随机试验，现已完全入组，预计2023年初将获得顶线数据。在生物制剂许可证申请审查期间，FDA要求ImmunoGen提交MIRASOL两个部门的初步ORR和DOR数据。为了保持正在进行的MIRASOL试验的数据完整性，独立的第三方统计学家进行了分析，并将输出直接提交给FDA。