6日，Agomab Therapeutics 宣布，其吸入式小分子ALK5抑制剂 AGMB-447 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。Agomab 正在一项 1 期临床试验 （NCT06181370） 中评估 AGMB-447 作为特发性肺纤维化 （IPF） 的潜在治疗方法。

新闻稿中提到，“获得FDA的孤儿药认定进一步支持AGMB-447的作用机制有可能为IPF患者带来有意义的治疗益处。”目前未经任何监管机构批准。其有效性和安全性尚未确定。

关于 AGMB-447

AGMB-447 是一种小分子肺限制性 ALK5（或 TGFβRI）抑制剂，用于治疗特发性肺纤维化 （IPF） 和其他纤维化呼吸适应症。IPF 是一种影响美国 100,000 名患者的毁灭性疾病，IPF 的特征是在肺部积聚的纤维化、疤痕样组织不受调节地产生。结果，纤维化肺变得僵硬，从而阻碍呼吸并减少血液中吸入氧气的吸收。尽管有一些药物治疗可用，但如果没有肺移植，诊断后的平均生存期只有三到五年。TGFβ 是 IPF 中已知纤维化的主要调节因子，初步临床数据支持靶向该通路。AGMB-447 专门设计用于有效且安全地仅在肺部抑制 ALK5，因为它通过血浆中的水解快速代谢，从而防止临床相关的全身暴露。

前瞻性陈述

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