Be Biopharma在4日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予BE-101孤儿药资格，BE-101是一种正在开发的用于治疗B型血友病的新型工程化B细胞药物（BCM）。 BeCoMe-9,2024 年下半年评估 BE-101 在患有重度或中度重度血友病 B 的成人中的疗效。

新闻稿中提到，BE-101有可能成为第一个也是唯一一个极其持久，可重复给药和可滴定的因子IX替代疗法，代表了显着改善血友病B治疗模式的机会。孤儿药认定加强了这种疗法的潜力，并强调了为这些患者提供改进治疗选择的必要性。

关于BE-101

BE-101 是一种一流的 B 细胞药物 （BCM），旨在将人类 FIX 基因插入原代人类 B 细胞中，允许表达用于治疗 B 型血友病的活性 FIX。在降低与当前FIX替代方案相关的给药频率的同时维持治疗性FIX活性水平的潜力将解决与当前疗法相关的相当大的输注负担，并可能显着降低年化出血率和FIX使用。Be Bio 预计将在 2024 年下半年启动一项 1/2 期研究 BeCoMe-9，评估 BE-101 在重度或中度重度 B 型血友病患者中的疗效。

关于血友病B

B 型血友病是一种 X 连锁隐性出血性疾病，影响大约 1：20,000 的男性。它是由编码FIX蛋白的基因突变引起的，FIX蛋白是凝血级联反应中的一种必需酶。这可能导致自发性出血以及受伤或手术后出血。B型血友病患者的出血时间比其他人长。出血可能发生在内部，进入关节和肌肉，或外部，由轻微割伤、牙科手术或创伤引起。

虽然基于腺相关病毒 （AAV） 载体的基因疗法已被批准用于一些成人作为潜在的新选择，但目前儿童的护理标准和唯一治疗仍然是预防性使用源自重组蛋白的外源性 FIX。FIX的生物半衰期短，需要频繁输注以维持治疗水平。

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