5 月 29 日，美国食品药品监督管理局 （FDA） 加速批准 selpercatinib（Retevmo、Eli Lilly and Company）用于 2 岁及以上的儿科患者，并具有以下特点：

经 FDA 批准的检测检测到具有 RET 突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌 （MTC），需要全身治疗;

经 FDA 批准的检测检测到的具有 RET 基因融合的晚期或转移性甲状腺癌，需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘合适）;和

经 FDA 批准的检测检测到的具有 RET 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤，在先前的全身治疗中或之后进展或没有令人满意的替代治疗选择。

这是FDA首次批准针对12岁<RET改变的儿科患者进行靶向治疗。Selpercatinib此前已获准加速批准用于成人和12岁及以上儿童患者的甲状腺癌适应症。此前，它还被加速批准用于成人实体瘤适应症。

LIBRETTO-121 （NCT03899792） 是一项国际性单臂、多队列试验，评估了对儿童和年轻成人患者的疗效。患者接受selpercatinib，92 mg/m2口服，每日两次，直至疾病进展、不可接受的毒性或其他原因停止治疗。主要疗效人群包括 25 例 2 至 20 岁的局部晚期或转移性 RET 激活实体瘤患者，对现有疗法无反应或没有标准的全身治愈性治疗。

主要疗效结局指标是确认的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。由盲法独立审查委员会确定的确认ORR（RECIST 1.1）为48%（95%CI：28,69）。未达到中位 DOR（95% CI：不可评估 [NE]，NE），92% 的应答者在 12 个月时仍有应答。在患有 RET 突变 MTC 的儿科和年轻成人患者中观察到持久反应 （n=14;ORR 43% [95% CI： 18%， 71%]） 和 RET 融合阳性甲状腺癌 （n=10;ORR 60% [95% CI： 26%， 88%]）。

最常见的不良反应（≥25%）是肌肉骨骼疼痛、腹泻、头痛、恶心、呕吐、冠状病毒感染、腹痛、疲劳、发热和出血。最常见的 3 级或 4 级实验室异常 （≥5%） 是钙降低、血红蛋白降低和中性粒细胞减少。

该申请获得优先审评和孤儿药认定。

康和（香港）医药官网发布