FDA已接受并授予对zanidatamab的生物制品许可申请的优先审评，用于治疗既往接受过治疗的HER2阳性、不可切除、局部晚期或转移性BTC患者。

来自2b期HERIZON-BTC-01试验的数据支持这一监管决定，因为该研究的队列1由HER2阳性BTC患者组成（n=80），通过独立审查委员会（IRC）评估，确认的客观缓解率（ORR）为41.3%（95%CI，30.4%-52.8%）。其中包括 1.3% 的完全缓解 （CR） 率和 40% 的部分缓解 （PR） 率。此外，27.5% 的患者病情稳定 （SD），30% 达到疾病进展 （PD），1.3% 的患者无法评估反应。

新闻稿中表示，zanidatamab的优先审评指定强调了局部晚期或转移性HER2阳性BTC患者对新治疗选择的迫切需求，BTC是一种预后不良的毁灭性疾病。一旦获得批准，zanidatamab将成为第一个专门针对这些患者的HER2靶向治疗药物，Jazz Pharmaceuticals 期待有机会向BTC社区提供这种新的治疗选择。

HERIZON-BTC-01 2b 期试验的长期随访数据预计将在即将举行的 2024 年美国临床肿瘤学会年会上公布。

Zanidatamab 是一种研究性靶向 HER2 的双特异性抗体。该药物可同时结合 HER2 受体的 2 个不重叠表位，从而产生多种作用机制，包括双重 HER2 信号阻断、从细胞表面去除 HER2 蛋白以及免疫介导的细胞毒性，从而促进患者的抗肿瘤活性。

此前，FDA授予zanidatamab在既往接受过HER2基因扩增BTC治疗的患者中的突破性疗法资格，并且还授予zanidatamab2个快速通道资格，包括作为难治性BTC的单一药物以及与标准治疗（SOC）联合用于胃食管腺癌患者的一线治疗。Zanidatamab还获得了FDA的孤儿药资格，用于治疗BTC和胃食管腺癌。该药物获得欧洲药品管理局授予孤儿药资格，用于治疗BTC和胃癌患者，中国药品审评中心也授予zanidatamab突破性疗法资格。

Zanidatamab正在多项试验中评估用于治疗多种表达HER2的实体瘤。另一项研究 HERIZON-BTC-302 是全球、开放标签、随机、3 期试验 （NCT06282575），也在评估 zanidatamab 联合 SOC 疗法与单独使用 SOC 疗法治疗一线晚期或转移性 HER2 阳性 BTC 的安全性和有效性。该试验正在进行中，招募了患者，预计将作为 zanidatamab 治疗 BTC 的验证性试验。

康和（香港）医药官网发布