2024年5月21日， GC Biopharma （006280.KS）和Novel Pharma宣布，美国FDA已批准其联合开发的MPSIIIA（Sanfilippo综合征A型）治疗药物的研究性新药（IND）申请，GC1130A。

随着FDA的批准，GC1130A的开发将加速，预计今年将开始多国临床试验。在美国、韩国和日本建立了临床试验中心，重点是证明该药物的安全性和耐受性。

GC Biopharma 和 Novel Pharma 一直在共同开发这种脑室内酶替代疗法 （ICVa ERT），用于治疗缺乏肝素 N 硫酸酯酶的 MPSIIIA 患者。

GC1130A已获得FDA和EMA的孤儿药认定（ODD），这是基于在临床前研究中观察到的稳健的安全性和有效性。它还获得了 FDA 的罕见儿科疾病认定 （RPDD）。

Sanfilippo 综合征 A 型是一种遗传性疾病，通过硫酸乙酰肝素的积累导致中枢神经系统损伤，导致神经功能进行性衰退。如果不进行治疗，患者通常会在 15 岁时面临危及生命的并发症。GC1130A作为第一个也是唯一一个专门针对MPSIIIA的治疗选择，这是一个潜在的突破。

GC Biopharma的代表进一步强调：“GC1130A的IND批准标志着我们为受Sanfilippo综合征影响的患者和家庭带来希望的使命的一个重要里程碑。我们致力于推进1期临床试验，并致力于开发新疗法，以解决未满足的医疗需求。

前瞻性陈述

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