LLC宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Iwilfin ™ (依氟鸟氨酸) 192 mg片剂，这是一种突破性的高危神经母细胞瘤口服维持疗法。Iwilfin适用于降低对既往多试剂、多模式疗法（包括抗GD2免疫疗法）至少有部分反应的成人和儿童高危神经母细胞瘤患者的复发风险。

根据美国癌症协会的数据，美国每年诊断出 700-800 例神经母细胞瘤，其中 90% 在 5 岁之前确诊。其中50%以上的病例被归类为高危病例。高危神经母细胞瘤是一种具有挑战性的疾病，其死亡率很高，主要原因是患者在病情缓解后有复发的风险。大约一半的高危神经母细胞瘤患儿在确诊后五年内无法存活。虽然现有的治疗方法能有效帮助患者获得缓解，但患者缺乏维持缓解的选择。避免复发对于提高存活率至关重要。

Iwilfin获批的依据是一项多站点、单臂、外部对照研究的结果，研究对象是接受Iwilfin作为标准治疗（包括免疫疗法）后的维持疗法的高危神经母细胞瘤患儿。研究表明，在高危神经母细胞瘤患者中添加Iwilfin可改善无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）。免疫治疗后四年，Iwilfin治疗组患者的无事件生存率为84%，而外部对照组患者的无事件生存率为73%；Iwilfin治疗组患者的存活率为96%，而外部对照组患者的存活率为84%。这相当于复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。在确认外部对照研究设计结果的其他分析中，复发风险降低率从57%到41%不等，死亡风险降低率从71%到55%不等。

Iwilfin 口服，可与食物一起服用或不与食物一起服用，每天两次，连续服用两年。Iwilfin 一般耐受性良好，副作用通常可通过调整剂量来控制。最常见的副作用是听力损失、中耳炎、脓毒血症、肺炎和腹泻。

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