12月17日，GC Biopharma Corp宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Alyglo（静脉注射免疫球蛋白，人-stwk）10% Liquid（以前称为 "GC5107"）用于治疗 17 岁及以上的成人原发性体液免疫缺陷症 (PI) 患者。

Alyglo 关键性 3 期临床研究遵循了美国食品及药物管理局关于治疗原发性体液免疫缺陷症患者的指南。临床试验（NCT02783482）GC5107B 是一项前瞻性、开放标签、单臂、历史对照、多中心 3 期研究，旨在评估 GC5107B 对确诊为 PI 患者的疗效和安全性。研究在美国和加拿大进行。针对 17 岁及以上患者的 3 期临床试验的主要结果如下：

1. 主要疗效终点为每名患者每年发生 0.03 例急性严重细菌感染 (aSBI)，达到了美国食品药品管理局规定的每名患者每年发生少于 1 例 aSBI 的疗效要求。

2. 输液期间或输液后 72 小时内发生与时间相关的不良事件的比例为 0.22（95% 单侧置信上限：30%），达到了 FDA 规定的预设终点，即小于 0.40。

3. 次要分析包括其他感染的年发生率或天数、抗生素使用情况、因感染而无法工作/上学/日间护理或无法进行正常活动的天数以及因感染而住院的天数。

此外，Alyglo 在生产过程中采用了新型阳离子交换色谱法 (CEX)，将凝血因子 XIa (FXIa) 清除到检测不到的水平。一些商用 IGIV 产品中残留的活化 FXIa 已被确认为导致接受免疫球蛋白输注的患者发生少量血栓栓塞事件的根本原因。最近发表在《心血管医学前沿》（Frontiers in Cardiovascular Medicine）上的一项研究详细介绍了对 Alyglo 的广泛测试及其对 GC Biopharma 生产工艺的测试结果。GC Biopharma 致力于评估新生产工艺如何进一步提高产品安全性。

关于 Alyglo

Alyglo 是一种含 10%免疫球蛋白 G（100 毫克/毫升）的液体溶液，用于静脉注射，由美国捐献者的集合人血浆制成。生产过程包括三个步骤，以降低病毒传播的风险。这些步骤包括分馏、溶剂/洗涤剂处理和纳滤。Alyglo 还在生产过程中使用了新颖的阳离子交换色谱法 (CEX)，将 FXIa 去除到检测不到的水平。

关于 PI

原发性体液免疫缺陷（PI）是指机体产生抗体的能力受损，从而影响免疫系统抗感染能力的一组疾病。先天性免疫缺陷症患者体内缺乏或缺少 B 细胞或浆细胞，而 B 细胞或浆细胞是产生抗体（尤其是免疫球蛋白 G）的关键，这导致患者更容易受到感染，尤其是影响呼吸道和胃肠道的细菌感染。

免疫缺陷病毒感染者可能会经常受到感染，其中一些可能是严重或慢性感染。治疗通常包括免疫球蛋白替代疗法，以增强免疫系统。疫苗接种和抗生素也可用于预防和治疗感染。PI 的具体类型和严重程度因人而异。

Alyglo 的 PI 适应症包括但不限于先天性丙种球蛋白血症、常见变异性免疫缺陷 (CVID)、Wiskott-Aldrich 综合征和严重联合免疫缺陷。

康和（香港）医药官网发布