12月8日，蓝鸟生物宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准LYFGENIA™，又称lovo-cel，用于治疗12岁及以上有血管闭塞事件（VOEs）病史的镰状细胞病患者。LYFGENIA 是一种一次性基因疗法，有可能解决血管闭塞事件，而且是为治疗镰状细胞病的根本原因而定制的。

报道提到，LYFGENIA有可能为目前生活在不可预测和令人衰弱的血管闭塞事件阴影下的患者带来变革性影响。此次获批也标志着蓝鸟生物的第三种体外基因疗法获得了美国食品及药物管理局（FDA）的批准，用于治疗罕见遗传病，同时也是蓝鸟生物的第二种体外基因疗法获得了美国食品及药物管理局（FDA）的批准，用于治疗遗传性血红蛋白疾病，从而巩固了其作为基因疗法领导者的地位。

镰状细胞病是一种复杂的渐进性遗传疾病，与不可预测的、使人衰弱的血管闭塞事件（VOEs）有关。1,2,3,4 镰状细胞病中，红细胞（RBC）中高浓度的镰状血红蛋白（HbS）会导致红细胞变得畸形、粘稠和僵硬，寿命缩短，急性期表现为溶血性贫血、血管病变和血管闭塞。与 VOE 相关的负担非常普遍，会影响患者及其家人和护理人员生活的方方面面。

LYFGENIA 的工作原理是在患者自身的造血（血液）干细胞（HSCs）中永久添加功能性β-球蛋白基因。成功移植后，可望持久产生具有抗滴血特性的成人血红蛋白（HbAT87Q）。HbAT87Q 与野生型 HbA 具有相似的氧结合亲和力，可限制红细胞的镰状分裂，并有可能减少血管闭塞事件 (VOE)。

LYFGENIA 于 2023 年 6 月获得优先审查权。公司在审查过程中未获得罕见儿科疾病优先审查券。LYFGENIA 之前曾获得孤儿药认定、快速通道认定、再生医学高级疗法 (RMAT) 认定和罕见儿科疾病认定。

关于 LYFGENIA™（lovotibeglogene autotemcel）或 lovo-cel

LYFGENIA 是一种一次性体外慢病毒载体基因疗法，已被批准用于治疗 12 岁或以上患有镰状细胞病并有血管闭塞事件（VOEs）病史的患者。LYFGENIA 通过向患者自身的造血干细胞（HSCs）中添加功能性β-球蛋白基因而发挥作用。成功移植后，可持久产生具有抗镰状细胞特性的成人血红蛋白（HbAT87Q）。HbAT87Q 与野生型 HbA 具有相似的氧结合亲和力，可限制红细胞镰状化，并有可能减少 VOE。

LYFGENIA的1/2期HGB-206研究正在进行中，入组和治疗均已完成；评估LYFGENIA的3期HGB-210研究也在进行中。蓝鸟生物还在对蓝鸟生物赞助的临床研究中接受过LYFGENIA治疗的镰状细胞病患者进行长期安全性和疗效跟踪研究（LTF-307）。

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