Vanda制药 12月4日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受万达提交的治疗胃痉挛症状的曲地匹坦新药申请（NDA）。根据《处方药用户费法案》（PDUFA），FDA将2024年9月18日定为做出决定的目标日期。如果获得批准，曲地匹坦将成为 40 多年来 FDA 批准用于治疗胃痉挛的首个新药，也是 30 多年来 FDA 接受胃痉挛审查的首个新药。

胃瘫是一种严重的内科疾病，其特征是胃排空延迟，伴有恶心、呕吐、腹胀、餐后饱胀和腹痛等症状，并严重影响社交和职业功能。据估计，胃瘫在美国的发病率约为 600 万，其中许多人仍未得到诊断。

为支持这一申请，美国食品药品管理局接受了万达提供的非动物临床前毒理学数据的审查，这些数据来自微观生理系统，万达没有进行为期九个月的犬毒性研究。万达相信，这是公司多年来努力说服美国食品药品管理局放弃动物毒理学研究，转而采用新颖先进的人体相关技术的一个重要里程碑。

提交的 NDA 包括临床疗效研究 2301 和 3301 的结果、一项为期 12 周的大型开放标签研究的证据以及扩大准入计划的数据。

目前正在审查的该申请的安全性数据库包括 1000 多名暴露期长达 12 周的患者，以及扩大准入计划中患者暴露期超过两年的数据。

FDA对该申请采取的行动将标志着万达预计在2024年做出的第三个NDA或补充新药申请（sNDA）决定；HETLIOZ®用于治疗以入睡困难为特征的失眠症的sNDA的PDUFA目标行动日期为2024年3月4日；Fanapt®用于急性治疗与双相情感障碍I相关的躁狂或混合发作的sNDA的PDUFA目标行动日期为2024年4月2日。

关于 Tradipitant

Tradipitant 是 Vanda 从礼来公司获得授权的一种 NK-1R 拮抗剂。Tradipitant 目前正处于胃痉挛和晕车的临床开发阶段。美国食品和药物管理局对持续时间超过12周的曲地潘坦临床方案实施了部分临床暂停。

关于胃痉挛

胃瘫是一种严重的内科疾病，其特征是胃排空延迟，伴有恶心、呕吐、腹胀、餐后饱胀和腹痛等症状，并严重影响社交和职业功能。据估计，胃瘫在美国的发病率约为 600 万，其中许多人仍未得到诊断。1 胃瘫主要影响女性，可由糖尿病、特发性或其他病因引起。美国食品和药物管理局批准的唯一治疗胃痉挛的药物是 1979 年批准的甲氧氯普胺，由于其潜在的严重副作用，该药物被列入黑框警告，使用期限不超过 3 个月。患者面临的治疗选择非常有限，临床指南建议，除甲氧氯普胺外，患者还可在标签外使用不同的药物，包括红霉素、多潘立酮（未在美国获批）、肉毒杆菌毒素注射、胃刺激器和各种外科手术，以缓解疾病的症状，哪怕只是暂时的。有关各方和包括国际胃肠疾病基金会 (IFFGD) 和胃痉挛患者治疗协会 (G-Pact) 在内的倡导组织的证词都强调，胃痉挛治疗是一项尚未得到满足的重大医疗需求。

康和（香港）医药官网发布