12月4日，强生公司宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 TAR-200 突破性疗法认定 (BTD)，用于治疗对卡介苗 (BCG) 无反应的高危非肌层浸润性膀胱癌 (HR-NMIBC) 患者，这些患者不符合或选择不接受根治性膀胱切除术（手术切除膀胱）。TAR-200 是一种新型研究性靶向释放系统，旨在向膀胱局部持续释放吉西他滨。4日的 BTD 标志着强生公司在肿瘤领域第 13 次获得此类称号。

SunRISe-1 (NCT04640623)是一项开放标签的2b期临床研究，评估了TAR-200联合西曲瑞单抗、单用TAR-200或单用西曲瑞单抗治疗对卡介苗无反应的HR-NMIBC原位癌（CIS）患者的安全性和有效性。SunRISe-1 研究的数据在 2023 年欧洲肿瘤内科学会年会上作为晚期突破性小型口头报告（摘要号：LBA105）进行了介绍，中期结果在 2023 年美国泌尿外科协会年会上进行了介绍（摘要号：LBA02-03）。

美国 FDA 批准 BTD 的目的是为了加快一种药物的开发和监管审查，这种药物旨在治疗严重或危及生命的疾病，其依据是初步临床证据表明，与现有疗法相比，这种药物在具有临床意义的终点上可能有实质性改善。

关于 SunRISe-1

SunRISe-1（NCT04640623）是一项开放标签的2b期临床研究，旨在评估TAR-200联合西曲瑞单抗、单用TAR-200或单用西曲瑞单抗治疗对卡介苗无反应的HR-NMIBC原位癌（CIS）患者的安全性和有效性，这些患者不符合接受或选择不接受根治性膀胱切除术。参与者被随机分为三个组别：TAR-200联合西曲瑞单抗治疗组（组别1）、单用TAR-200治疗组（组别2）或单用西曲瑞单抗治疗组（组别3）。主要终点是任何时间点的完全应答率。次要终点包括应答持续时间、总生存期、药代动力学、生活质量、安全性和耐受性。队列 1 和队列 3 自 2023 年 6 月 1 日起不再接受进一步注册。

关于 TAR-200

TAR-200 是一种试验性靶向释放系统，能将吉西他滨控制性释放到膀胱中，使局部药物暴露持续数周。TAR-200的安全性和有效性正在SunRISe-2和SunRISe-4的2期和3期研究中对肌层浸润性膀胱癌患者进行评估，SunRISe-1和SunRISe-3的2期和3期研究中对NMIBC患者进行评估。

关于 Cetrelimab 西利单抗

cetrelimab是一种正在研究中的程序性细胞死亡受体-1（PD-1）单克隆抗体，用于治疗膀胱癌、前列腺癌、黑色素瘤和多发性骨髓瘤。

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