27日，SpringWorks Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准口服γ泌乳素酶抑制剂Ogsiveo™（nirogacestat）用于治疗需要全身治疗的进展期类脂膜瘤成人患者。此前，美国食品及药物管理局曾授予 nirogacestat 治疗类脂膜瘤的突破性疗法、快速通道和孤儿药称号。

硬纤维瘤是一种局部侵袭性和浸润性软组织肿瘤，可导致严重的发病率，此外，当重要结构受到影响时，硬纤维瘤可危及生命。硬纤维瘤专家和治疗指南目前建议将全身疗法作为一线干预措施，而不是对大多数需要治疗的肿瘤部位进行手术。

新闻稿中提到，硬纤维瘤会对人们的生活产生重大影响，而且由于其侵袭性和高复发率而难以控制。Ogsiveo是一种极具创新性的疗法，其疗效数据不仅显示出显著的抗肿瘤活性，还能明显改善硬纤维瘤症状。

FDA批准Ogsiveo的依据是3期DeFi试验的结果，该结果发表在2023年3月9日的《新英格兰医学杂志》上。Ogsiveo达到了改善无进展生存期（PFS）的主要终点，与安慰剂相比有显著的统计学改善，疾病进展风险降低了71%（危险比（HR）= 0.29（95% CI：0.15，0.55）；P< 0.001）。Ogsiveo治疗组未达到中位生存期，安慰剂治疗组的中位生存期为15.1个月。根据RECIST v1.1标准确认的客观反应率（ORR），OGSIVEO为41%，安慰剂为8%（p<0.001）；Ogsiveo治疗组的完全反应率为7%，安慰剂为0%。7 无论基线特征如何，包括性别、肿瘤位置、肿瘤病灶、治疗状态、既往治疗、突变状态和家族性腺瘤性息肉病史，Ogsiveo 均能改善 PFS 和 ORR。Ogsiveo还显示了患者报告结果（PROs）的早期和持续改善，包括疼痛（p<0.001）、类脂样肿瘤特异性症状（p<0.001）、身体/角色功能（p<0.001）和总体健康相关生活质量（p≤0.01）。

Ogsiveo 具有可控的安全性和耐受性。在接受Ogsiveo治疗的患者中，最常见的不良事件（>15%）是腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。请参阅下面的 "重要安全信息"，包括与腹泻、卵巢毒性、肝毒性、非黑色素瘤皮肤癌、电解质异常和胚胎-胎儿毒性有关的 "警告和注意事项"。

Ogsiveo将在五到十个工作日内通过美国的专科药房和专科经销商网络接受订购。SpringWorks预计将于2024年上半年向欧洲药品管理局提交Ogsiveo治疗类肿瘤的上市许可申请。

康和（香港）医药官网发布