Milestone® Pharmaceuticals 2023年10月24日宣布向美国食品和药物管理局（FDA）提交依曲帕米治疗阵发性室上性心动过速（PSVST）的新药申请（NDA）。阵发性室上性心动过速是一种以心脏电系统异常为特征的疾病，会导致患者出现意外的、通常症状严重的心率过快发作。

Milestone®相信，该临床试验项目证明，与安慰剂相比，依曲帕米能在更短的时间内转为正常心律，这是迄今为止针对 PSVT 研究的最大数据包。关键的 RAPID 3 期临床试验的主要分析和支持性评估结果最近发表在《柳叶刀》杂志上。

关于关键的 RAPID 3 期临床试验

最近发表在《柳叶刀》上的 RAPID 是一项全球性随机双盲 3 期临床试验，试验对象是 PSVT 患者中的依曲帕米与安慰剂。该试验旨在评估自服依曲帕米治疗 PSVT 的安全性和有效性。RAPID试验达到了主要终点，64%的自行服用依曲帕米的患者在30分钟内从室上性心动过速（SVT）转为窦性心律，而服用安慰剂的患者只有31%（HR = 2.62，p<0.001）。一小时后，73% 的患者获益。此外，服用依曲帕米的患者转复时间明显缩短，且持续时间长，服用依曲帕米的患者转复时间中位数为17分钟（95% CI：13.4, 26.5），而服用安慰剂的患者转复时间中位数为54分钟（95% CI：38.7, 87.3）。数据显示，与安慰剂相比，接受依曲帕米治疗的患者在统计学意义上明显改善了PSVT的多种症状。etripamil的安全性和耐受性对提交NDA申请很有帮助。

关于阵发性室上性心动过速（PSVT）

据估计，美国目前有 200 万人被诊断患有 PSVT，这是一种心律失常或心律异常。PSVT 的特点是发作性快速心跳，通常每分钟超过 150 至 200 次。PSVT 的主要特征包括发作突然和心率极快。发作时心率会不可预测地急剧飙升。过快的心率通常会导致严重的心悸、气短、胸部不适、头晕或头重脚轻和痛苦，迫使患者限制日常活动。由于不确定 PSVT 何时发作或将持续多久，患者会感到焦虑，并对发作间歇期的日常生活产生负面影响。对于患有潜在心血管疾病或内科疾病（如心力衰竭、阻塞性冠状动脉疾病或脱水）的患者来说，发作带来的影响和发病率尤其不利。许多医生对缺乏有效的治疗方案感到不满，因为除了需要长时间、繁重和昂贵地前往急诊科就诊外，有些患者还需要进行侵入性消融手术。

关于依曲帕米 Etripamil

Etripamil是Milestone公司的主导研究产品。它是一种新型钙通道阻滞剂鼻腔喷雾剂，目前正在开发用于 PSVT 和心房颤动伴快速心室率（AFib-RVR）引起的心率增快和症状性心率增快。该药物设计为快速反应疗法，患者可自行用药，无需医生直接监护。如果获得批准，etripamil 将为医疗服务提供者提供一种新的治疗选择，实现虚拟治疗和患者自我管理。如果获得批准，这种经研究可由患者自行服用的便携式治疗方法可为患者提供主动管理和对病情更强的控制感。Etripamil 的拟议品牌名称为 CARDAMYST™，该药的临床试验计划非常完善，包括已完成的治疗 PSVT 的 3 期临床阶段计划和即将报告的治疗房颤-RVR 患者的 2 期概念验证试验。

康和（香港）医药官网发布