2024 年 8 月 6 日，Servier宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准 Voranigo。Voranigo是一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，适用于治疗12岁及以上患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤且在手术（包括活检、次全切除或全切）后出现易感IDH1或IDH2突变的成人和儿童患者。

Voranigo 现已上市，为胶质瘤患者提供了积极控制病情的能力，只需每天服用一次药片，非常方便。

胶质瘤是脑癌的一种，会妨碍大脑的正常功能并导致各种症状。IDH突变的弥漫性胶质瘤是50岁以下成年人中最常见的恶性原发性脑肿瘤。目前的治疗方法无法治愈这些肿瘤，而且如果不进行治疗，它们会继续生长并浸润正常脑组织。

Voranigo是近25年来在这一特定疾病领域的首次突破，为患者带来了前所未有的无进展生存期改善。

在健康的人类细胞中，一个名为异柠檬酸脱氢酶（IDH）的基因家族有助于分解营养物质并为细胞产生能量。IDH1 和 IDH2 的突变与多种癌症有关，它们阻止细胞分化或特化为它们最终应该成为的细胞类型。当细胞不能正常分化时，它们可能会开始失控生长。在 IDH 突变型胶质瘤中，Voranigo 通过降低突变型 IDH1 和 IDH2 酶的活性来帮助控制疾病。

2级IDH突变胶质瘤患者长期以来一直面临着无法治愈的残酷现实，手术后的治疗选择非常有限。FDA批准Voranigo的上市标志着胶质瘤治疗领域的重大突破。

《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）刊登了关键的 INDIGO 3 期临床试验结果，并在美国临床肿瘤学会（ASCO）2023 年年会的全体会议上进行了介绍，该试验结果表明，与安慰剂相比，Voranigo 能显著延长无进展生存期和下一次干预时间，这为 Voranigo 的获批提供了支持。INDIGO研究表明，Voranigo耐受性良好，其安全性与1期研究结果一致。最常见（≥15%）的不良反应是疲劳、COVID-19、肌肉骨骼疼痛、腹泻和癫痫发作。

关于胶质瘤

神经胶质瘤是由中枢神经系统 （CNS） 内的神经胶质细胞或前体细胞引起的肿瘤。2021 年世界卫生组织 （WHO） 分类承认四大类神经胶质瘤，其中一类是成人型弥漫性神经胶质瘤。这些弥漫性神经胶质瘤是成人中最常见的原发性恶性脑肿瘤。这些肿瘤的发病机制和预后与代谢酶异柠檬酸脱氢酶 （IDH） 的突变（或缺乏突变）密切相关，需要进行分子检测才能正确诊断。截至 2021 年，成人型弥漫性胶质瘤仅细分为三类：

星形细胞瘤，IDH 突变型（CNS，WHO 2-4 级）

少突胶质细胞瘤、IDH 突变和 1p19q-共缺失（CNS WHO 2-3 级）

胶质母细胞瘤，IDH 野生型（CNS WHO 4 级）

关于 Voranigo

Voranigo（40 毫克片剂）是一种处方药，用于治疗患有某些类型的脑肿瘤的成人和 12 岁及以上儿童，称为星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，具有异柠檬酸脱氢酶-1 （IDH1） 或异柠檬酸脱氢酶-2 （IDH2） 突变，手术后。您的医疗保健提供者将进行测试，以确保 Voranigo 适合您。目前尚不清楚Voranigo对12岁以下儿童是否安全有效。

康和（香港）医药官网发布