2024年7月30日，Zymedi宣布，其目前正在开发的治疗肺动脉高压（PAH）的首创（first-in-class）抗体疗法ZMA001已被美国食品和药物管理局（FDA）指定为孤儿药。

肺动脉高压是一种炎症性血管疾病，其特征是由于各种原因引起的肺小动脉重构和狭窄。免疫细胞从血液中渗入肺部，损害肺系统，使肺动脉压升高，最终导致右心室衰竭而死亡，存活率堪比癌症。

目前，大多数治疗方法包括血管扩张剂，它只能缓解症状而不能治愈。由于 PAH 的病因多种多样，因此迫切需要开发靶向治疗。

根据 Zymedi 的说法，ZMA001 是一种人类单克隆抗体，可以阻断诱导炎症的巨噬细胞渗透到肺部，从而从早期就从根本上抑制 PAH 的症状。在临床前开发中，动物模型研究表明，与现有药物相比，其疗效更优。值得一提的是，ZMA001 在与现有药物联合使用时显示出协同效应，使其成为 PAH 治疗领域急需的创新药物，有望改变游戏规则。

ZMA001 的 1a 期临床试验于 1 月在美国国立卫生研究院临床中心开始，涉及健康的成人参与者。这个初始阶段的重点是评估药物在人体内的安全性和耐受性。这些试验的初步结果将有助于确定适当的剂量并确定任何潜在的副作用，为后续的临床试验阶段铺平道路。

康和（香港）医药官网发布