2024年7月25日，Sun Pharmaceutical Industries Limited宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准LEQSELVI™（deuruxolitinib）8毫克片剂用于治疗患有严重斑秃的成人。

斑秃是一种常见的自身免疫性疾病，其中脱发被认为是由于免疫特权的崩溃而发生的，导致免疫系统以毛囊为目标，并导致头皮、面部，有时甚至身体其他部位突然脱发。由于对现有治疗进展缓慢的不满，脱发通常会导致患者在寻求专业帮助之前进行自我治疗。LEQSELVI 是一种新的、每天两次口服的 Janus 激酶 （JAK） JAK1 和 JAK2 选择性抑制剂。作为一种JAK抑制剂，LEQSELVI阻断了被认为会导致严重斑秃脱发的途径。

该批准基于两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验 THRIVE-AA1 和 THRIVE-AA2 的数据，该试验共招募了 1,220 名斑秃患者，这些患者的头皮脱发率至少为 50%，通过脱发严重程度工具 （SALT） 衡量超过六个月。还从两项开放标签的长期扩展试验中收集了数据，在这些试验中，患者在完成24周的试验后有资格入组。

在研究基线时，平均患者的头皮毛发覆盖率只有 13%。在试验中，在24周时，达到了主要终点，超过30%的服用LEQSELVI的患者经历了80%或更多的头皮毛发覆盖率（SALT ≤20）。服用 LEQSELVI 并达到 ≤20 分的患者人数在 24 周内呈持续上升趋势，没有平台期。1此外，高达 25% 的患者在 24 周时几乎所有的头皮毛发都恢复了（覆盖率为 ≥90%）。

在 2 期剂量范围研究和 3 期随机安慰剂对照试验中，接受 LEQSELVI 8 mg 每日两次治疗的患者 （3.1%） 因不良反应而停止试验。1在临床试验中，超过100人继续服用deuruxolitinib超过三年。

LEQSELVI 可能会引起严重的副作用，包括严重感染、恶性肿瘤、血栓形成、胃肠道穿孔和某些实验室异常。死亡和主要心血管事件的风险也可能增加。LEQSELVI不应用于CYP2CP代谢不良或正在服用中度或强效CYP2C9抑制剂的患者。在安慰剂对照试验中，三种最常见的不良事件是头痛（12.4%，安慰剂组为9.4%）、痤疮（10%，安慰剂组为4.3%）和鼻咽炎（8.1%，安慰剂组为6.7%）。

关于 LEQSELVI™ 和斑秃

LEQSELVI （deuruxolitinib） 8 mg片剂是Janus激酶JAK1和JAK2的口服选择性抑制剂，已获批用于治疗患有严重斑秃的成年患者。斑秃是一种自身免疫性疾病，其中免疫系统攻击毛囊，导致头皮和身体的头发部分或全部脱落。斑秃可能在其一生中影响多达 2.5% 的美国和全球人口。头皮是最常见的受累区域，但任何有毛发的部位都可能单独或与头皮一起受到影响。该疾病的发病可能发生在一生中，并影响女性和男性。斑秃可能与严重的心理后果有关，包括焦虑和抑郁。目前，可用于斑秃的批准治疗方案有限。