Avidity Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司领先的临床开发项目delpacibart etedesiran（AOC 1001）突破性疗法称号，用于治疗强直性肌炎1 型营养不良 （DM1）。Delpacibart etedesiran，缩写为 del-desiran，是一种研究性治疗，旨在解决 DM1 的根本原因，DM1 是一种未被充分认识的、进行性的、通常致命的神经肌肉疾病，没有批准的治疗方法。

Avidity将于本季度启动对del-desiran的全球关键HARBOR™研究。3期HARBOR试验的主要终点是视频手部张开时间（vHOT），关键的次要终点包括通过握力和定量肌肉测试（QMT）总分测量的肌肉力量，以及通过DM1-Activ测量的日常生活活动。Avidity最近报告了积极的长期MARINA-OLE™数据，表明与自然史数据相比，患有DM1的成年人在多个终点（包括vHOT、肌肉力量和DM1-Activ）上逆转了疾病进展。

除了获得FDA突破性疗法认定外，del-desiran此前还获得了FDA的孤儿药和快速通道认定，以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认定，用于治疗DM1。

关于 2 期 MARINA-OLE™ 研究

MARINA-OLE™ 是一项开放标签、多中心试验，旨在评估 del-desiran （AOC 1001） 在之前参加 MARINA 1/2 期试验的 DM1 参与者中的长期安全性和耐受性。该试验将继续评估 del-desiran 在参加随机、安慰剂对照、1/2 期 MARINA 临床试验的参与者中的安全性、耐受性、PK、PD 和有效性。参加 MARINA-OLE 研究的参与者每季度接受一次剂量的 del-desiran，无论他们在 MARINA 研究中是否接受积极治疗或安慰剂。在MARINA-OLE研究中，del-desiran积极治疗的总持续时间约为24个月。一旦患者完成积极治疗，将有九个月的安全随访期。在未来的某个时间点，Avidity 可能会将积极治疗延长到 24 个月以上。

关于 Del-desiran （AOC 1001）Del-desiran （AOC 1001）

是 Avidity 利用其 AOC 平台的主要候选产品，旨在通过降低称为 DMPK 的疾病相关 mRNA 水平来解决 DM1 的根本原因。Del-desiran 由一种专有的单克隆抗体组成，该抗体与转铁蛋白受体 1 （TfR1） 结合，转铁蛋白受体 1 （TfR1） 与靶向 DMPK mRNA 的 siRNA 偶联。在临床前研究中，del-desiran 成功地将 siRNA 递送至肌肉细胞，从而在包括骨骼肌、心脏肌和平滑肌在内的各种肌肉中持久地、剂量依赖性地减少 DMPK RNA。Del-desiran 目前正处于 1/2 期开发阶段，已完成的 MARINA 试验和正在进行的针对 DM1 成人的 MARINA-OLE™ 试验。美国食品和药物管理局 （FDA） 和欧洲药品管理局 （EMA） 已授予 del-desiran 孤儿药资格，FDA 已授予 del-desiran 快速通道资格。

关于1型肌强直性营养不良（DM1）

1型肌强直性营养不良（DM1） 是一种未被充分认识的进行性且通常致命的疾病，由 DMPK 基因的三重重复引起，导致功能 mRNA 的毒性获得。该疾病在严重程度、表现和发病年龄方面差异很大，但所有形式的 DM1 都与高水平的疾病负担有关，并可能导致过早死亡。DM1 主要影响骨骼肌和心肌，但患者可能患有一系列表现，包括肌强直和肌肉无力、呼吸系统问题、疲劳、嗜睡、心脏异常、严重胃肠道并发症以及认知和行为障碍。目前，尚无批准用于 DM1 患者的治疗方法。

前瞻性陈述

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