2024年4月25日，Medivir AB宣布其选择性组织蛋白酶K抑制剂MIV-711已获得罕见儿科疾病认定（RPDD）和孤儿药认定（ODD），用于治疗Legg-Calvé-Perthes病（LCPD）。

FDA 将罕见的儿科疾病定义为一种严重或危及生命的疾病，其中疾病表现主要影响从出生到 18 岁的个体。“LCPD 是一种疾病，对日常生活有重大影响，并且有长期 sequalae 的风险，目前尚无有效的治疗方法。患有LCPD的儿童更容易患上肥胖症和抑郁症，因为这种疾病导致被迫不动。在超过一半的儿童中，受影响的腿变得比健康的腿短，大约50%的儿童最终导致髋关节变形，最终发展为骨关节炎。我们很高兴MIV-711已获得FDA的RPDD，并有可能成为第一个获批的治疗选择。我们认为合作伙伴关系是推进MIV-711以确保开发速度的一种有吸引力的方式，“Medivir首席执行官Jens Lindberg说。

要获得 RPDD，必须有支持性数据表明该药物可能对该疾病有效。MIV-711在LCPD特异性动物模型中显示出预防股骨头畸形的能力，并对骨退化的生物标志物产生积极影响，而不会对正常的骨形成产生负面影响。同样，临床研究表明，MIV-711 可防止骨关节炎患者的骨退化，进一步支持 LCDP 的潜在临床益处。

组织蛋白酶 K 是主要的半胱氨酸蛋白酶，通过分解关键骨基质蛋白参与破骨细胞的骨吸收和软骨降解。组织蛋白酶 K 抑制通过减少骨吸收和促进骨形成来保护受损的骨骼，从而解决导致 LCPD 病理变化的关键机制，并有可能将长期负面影响降至最低。选择性抑制组织蛋白酶K有可能为以过度骨吸收为特征的疾病（包括其他小儿骨疾病）提供临床益处。

关于Legg-Calvé-Perthes病

Legg-Calvé-Perthes 病 （LCPD） 是一种儿童髋关节疾病，由股骨头血流中断引发。由于缺乏血流，骨骼死亡（骨坏死或缺血性坏死）并停止生长。随着时间的流逝，愈合是通过新血管浸润死骨并去除坏死的骨而发生的，这会导致骨量损失和股骨头变弱。这种情况最常见于 4 至 8 岁的儿童，但也可能发生在 2 至 15 岁的儿童中。据估计，在美国，每年每 10 名儿童中约有 100.000 名受到影响。它导致许多儿童股骨头永久性畸形，从而增加了成人患骨关节炎的风险。

关于MIV-711

MIV-711 是一种有效的选择性组织蛋白酶 K 抑制剂，组织蛋白酶 K 是参与分解骨骼和软骨中胶原蛋白的主要蛋白酶。它已被证明可以减缓、阻止或逆转受骨关节炎影响的关节的进行性退化。通过抑制组织蛋白酶K和破骨细胞活性增加/过度，MIV-711有可能防止骨骼和软骨的退化，并抵消因血流不足而引起的骨坏死，防止股骨头畸形和长期负面影响，并对生活质量产生积极影响。

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