2024年1月19日，Kyverna Therapeutics宣布，其自体全人源CD19嵌合抗原受体（CAR）T细胞候选产品KYV-101获得美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道认定，用于多发性硬化症（MS）的治疗。

快速通道指定是一项旨在促进和加快新药开发和审查的计划，以解决治疗严重或危及生命的疾病时未满足的医疗需求。

CAR T 细胞疗法涉及修饰患者的 T 细胞以识别和去除患者体内的 B 细胞。Kyverna 的 CD19 CAR T 细胞疗法 KYV-101 特异性靶向 CD19，这是一种在 B 细胞表面表达的蛋白质，参与多种类型的自身免疫性疾病。Kyverna计划继续探索KYV-101的其他适应症，并开发一个强大的有前途的候选免疫疗法产品管线，旨在解决自身免疫性疾病未满足的医疗需求。

关于多发性硬化症（MS）

多发性硬化症是一种慢性神经退行性自身免疫性疾病，影响全球超过 280 万人1.它更频繁地影响女性、北欧血统的人，并且还与某些环境和遗传因素有关。多发性硬化症患者会出现一系列症状，包括视力模糊、言语不清、震颤、麻木、极度疲劳、记忆力和注意力不集中，严重时还会出现无法行走或站立。

目前对多发性硬化症的疾病改善治疗旨在减少疾病复发的频率并延缓残疾的进展，但该疾病仍然是一种慢性疾病，对大多数患者来说会逐渐恶化。

关于KYV-101

KYV-101 是一种自体全人源 CD19 CAR T 细胞候选产品，用于治疗 B 细胞驱动的自身免疫性疾病。KYV-101 的 CAR 由美国国立卫生研究院 （NIH） 设计，旨在提高耐受性，并在一项涉及 20 名患者的肿瘤学 1 期试验中进行了测试。研究结果由美国国立卫生研究院（NIH）发表在自然医学2.

Kyverna目前正在狼疮性肾炎患者中进行两项KYV-101试验，狼疮性肾炎是一种自身免疫性疾病，其中超过一半的患者对当前疗法没有达到完全反应，并且有发生肾衰竭的风险。KYV-101在系统性硬化症、重症肌无力和多发性硬化症中的其他临床试验正在准备中。我们相信，KYV-101的分化特性对于CAR T细胞作为自身免疫性疾病疗法的潜在成功至关重要。

康和（香港）医药官网发布