1月8日Soligenix宣布，其用于治疗白塞病口腔病变的SGX945（dusquetide）开发项目已获得美国食品和药物管理局（FDA）的“快速通道”指定。白塞病是一种未满足的医疗需求，其潜在的血管炎会导致粘膜和皮肤溃疡，全球有多达 100 万人受到这种不治之症的影响。报道称，希望dusquetide能够在帮助患有这种难以治疗的慢性疾病的服务不足的患者方面发挥作用，并期待在2024年启动2期临床研究。

关于Dusquetide

Dusquetide（SGX945（白塞病）和SGX942（口腔粘膜炎）的活性成分）是一种先天防御调节因子（IDR），是一类新型的短合成肽。它具有一种新的作用机制，通过调节身体对损伤和感染的反应，使其具有抗炎、抗感染和组织愈合反应。IDR 没有直接的抗生素活性，但通过调节宿主的先天免疫系统反应，可提高由多种细菌性革兰氏阴性和革兰氏阳性病原体引起的感染后的存活率。它还加速了暴露于各种病原体（包括细菌病原体、创伤以及化学和/或放射治疗）后组织损伤的消退。临床前疗效和安全性已在许多动物疾病模型中得到证实，包括粘膜炎、结肠炎、巨噬细胞活化综合征 （MAS） 以及细菌感染。此外，在多项体外和体内异种移植研究中已证明具有潜在的抗肿瘤活性。

Dusquetide在一项针对84名健康人类志愿者的1期临床研究中证明了安全性和耐受性。在 2 期和 3 期临床研究中，SGX942 在 350 多名因头颈癌放化疗而患有口腔粘膜炎的受试者中，证明了积极的疗效结果，包括潜在的长期辅助益处。

Soligenix在IDR技术平台中拥有强大的知识产权地位，包括dusquetide和相关类似物的物质组成。Dusquetide是根据加拿大不列颠哥伦比亚大学的B. Brett Finlay教授和Robert Hancock博士的发现开发的。

关于白塞氏病

白塞氏病通常被称为血管炎症性疾病（血管炎）。通常在年轻人中首次诊断，其影响和严重程度会随着时间的推移而起伏不定。主要体征和症状通常包括口腔溃疡（约 95% 的患者）、皮疹和病变（约 50% 的患者）、生殖器溃疡（约 50% 的患者）、腿部溃疡（约 40% 的患者）和眼部炎症（约 15% 的患者）。这是一种痛苦的疾病，直接影响患者的生活质量和有效从事生活活动（包括工作）的能力。

白塞氏病被认为是一种具有遗传和环境因素的自身免疫性疾病。它最常见于中东和东亚的“丝绸之路”沿线，包括土耳其、伊朗、日本和中国。美国大约有 18,000 例已知的白塞氏病病例，欧洲有 80,000 例。全世界有多达 1,000,000 人患有白塞病。

白塞氏病无法治愈，而是开出治疗处方来控制症状。治疗可能包括维持治疗和专门针对发作的治疗（例如口腔溃疡、生殖器溃疡和腿部溃疡）。皮质类固醇通常局部用于溃疡和滴眼液，也可全身给药以减轻炎症。虽然经常使用，但从长远来看，它们的疗效有限，并且具有显着的副作用，随着长期使用，这些副作用变得更加令人担忧。生殖器溃疡通常与严重的生殖器瘢痕形成有关，而腿部溃疡可导致血栓形成后综合征。白塞病发作的其他治疗方法包括使用药物（例如环孢素或环磷酰胺）抑制免疫系统。这些药物具有更高的感染、肝脏和肾脏问题、低血细胞计数和高血压的风险。最后，还使用抗炎药，包括抗肿瘤坏死因子药物。白塞氏病唯一获批的药物是阿普司特，它被用作预防口腔溃疡形成的维持疗法。不幸的是，阿普司特与高成本和副作用有关，包括腹泻、恶心、上呼吸道感染和头痛。

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