Arcturus Therapeutics 11月27日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予公司用于治疗囊性纤维化（CF）的候选产品 ARCT-032 "孤儿药 "称号。 1b 期研究中的首位 CF 患者成功完成了 ARCT-032 的两次给药。Arcturus Therapeutics仍将按计划在 2024 年上半年分享 1b 期中期数据。

关于囊性纤维化

囊性纤维化是一种缩短寿命的疾病，在世界各地均有分布。囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变会导致气道中的CFTR蛋白和/或功能减少或缺失，从而导致氯离子转运不足，无法维持气道表面的平衡。CF 粘液更难清除，从而堵塞气道，导致感染、炎症、呼吸衰竭或其他危及生命的并发症。目前批准的CFTR调节剂疗法旨在增强CFTR通道的功能，以帮助减轻症状，但由于其潜在的突变，对一些CF患者无效。

关于ARCT-032

ARCT-032利用Arcturus的LUNAR®脂质气溶胶平台将CFTR信使RNA输送到肺部。在CF患者的肺部表达CFTR mRNA的功能拷贝有可能恢复CFTR的活性，减轻导致进行性肺部疾病的下游效应。啮齿动物、雪貂和灵长类动物的临床前数据，以及在人类支气管上皮细胞中恢复 CFTR 表达和功能的证明，为 ARCT-032 计划提供了支持。

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