2024年8月19日，为罕见心肺疾病患者开发创新疗法的生物制药公司 Liquidia Corporation宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已初步批准Yutrepia™（曲前列尼尔）吸入粉用于治疗患有肺动脉高压（PAH）和与间质性肺病（PH-ILD）相关的肺动脉高压（PH-ILD）的成人肺动脉高压。

初步批准表明，Yutrepia已满足美国批准所需的所有质量、安全性和有效性监管标准，但必须等待竞争产品的监管排他性到期后才能获得最终批准。

Yutrepia的初步批准是基于3期INSPIRE试验的结果，该试验评估了未接受过曲前列尼尔治疗的患者，以及从雾化吸入曲前列尼尔过渡到Yutrepia的患者。Yutrepia 被证明是安全且耐受性良好的，无论患者之前是否接触过曲前列尼尔。INSPIRE研究结果分别于2022年发表在《Pulmonary Circulation Journal》和2021年的《Vascular Pharmacology Journal》上。FDA的批准还确认，与Yutrepia的制造、测试和供应链相关的支持信息符合良好生产规范（GMP）规定的质量和安全监管标准。

Liquidia仍然致力于解决PAH和PH-ILD患者未满足的需求，并将尽早寻求Yutrepia的最终批准。

关于肺动脉高压（PAH）

肺动脉高压（PAH）是一种罕见的慢性进行性疾病，由肺动脉硬化和狭窄引起，可导致右心衰竭并最终死亡。目前尚无治愈肺动脉高压的方法，因此现有治疗方法的目标是缓解症状、维持或改善功能类别、延缓疾病进展和提高生活质量。

关于与间质性肺病相关的肺动脉高压 （PH-ILD）

与间质性肺病 （ILD） 相关的肺动脉高压 （PH） 包括多达 150 种不同的肺部疾病，包括间质性肺纤维化、慢性过敏性肺炎、结缔组织病相关 ILD 和慢性肺纤维化伴肺气肿 （CPFE） 等。ILD 患者的任何 PH 水平都与较差的 3 年生存率有关。

关于Yutrepia™（曲前列尼尔）吸入粉

Yutrepia是一种曲前列尼尔的吸入干粉制剂，通过方便、省力、手掌大小的设备给药。Yutrepia 的设计采用了 Liquidia 的 PRINT 技术，该技术能够开发出大小、形状和成分精确一致的药物颗粒，并能在口服吸入后增强在肺部的沉积。Liquidia已经完成了INSPIRE，即曲前列尼尔干粉吸入安全性和药理学研究，这是一项开放标签、多中心3期临床研究，研究对象是Yutrepia在诊断为PAH的患者中，这些患者对吸入曲前列尼尔不熟悉或正在从Tyvaso（雾化曲前列尼尔）过渡。Yutrepia 目前正在 ASCENT 试验中进行研究，这是一项开放标签前瞻性多中心研究，旨在评估干粉吸入曲前列尼尔治疗肺动脉高压的安全性和耐受性，目的是告知 Yutrepia 在 PH-ILD 患者中的剂量和耐受性。Yutrepia以前在调查研究中被称为LIQ861。

前瞻性陈述

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