2024年5月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）更新了Altuviiio 抗血友病因子(重组)，FC-VWF-XTEN融合蛋白的标签，包括3期XTEND-Kids研究的完整结果，该研究显示，每周一次的Altuvio给药可为A型血友病患儿提供高效的出血保护。

Altuviiio于2023年2月首次获批用于成人和儿童A型血友病患者，用于常规预防和按需治疗，以控制出血发作以及围手术期管理（手术）。该标签更新建立在 2023 年的中期 XTEND-Kids 数据之上，包括完整的结果，这些结果突出了越来越多的临床证据，表明 Altuviiio 是所有血友病 A 患者的行之有效的治疗选择，这是一种罕见的疾病，一个人的血液正常凝结的能力受损。

新闻稿中Mindy Simpson博士提到，“血友病是一种终生疾病，因此让儿童开始早期预防方案可以帮助他们避免出血并减少其他潜在的并发症，例如关节损伤和疼痛。在减轻治疗负担的情况下提供显着的出血保护可以让家庭将更多的时间花在活动上，而减少专注于输液计划的时间。”

Altuviiio为儿童提供有效的出血保护。血友病患儿通常比成人更清楚地注射血液中的因子浓缩物，因此通常需要每周多次注射因子替代产品。XTEND-Kids 研究的全部结果强调，每周一次 50 IU/kg 剂量的 Altuviiio 可为 A 型血友病患儿提供高效的出血保护。

Altuviiio达到了安全性的主要终点，未检测到VIII因子抑制剂的开发（0% [95%置信区间（CI）：0–4.9]）。在对72名可评估疗效的患者的研究中，还达到了关键的次要终点，包括平均年出血率（ABR）为0.6（95%CI：0.4-0.9）和中位ABR为0.0（四分位距[IQR]0.0-1.0）。

Altuviiio在XTEND-Kids中表现出与XTEND-1试验相似的安全性。没有严重的过敏反应、过敏反应、栓塞或血栓形成事件的报道。尽管迄今为止在XTEND-Kids研究中未检测到抑制剂或在上市后监测中报告，但服用Altuviiio时可能会形成抑制剂和过敏反应。最常见的药物不良反应（>10%）是发热（发热）。没有不良事件导致治疗中断。

关于Altuviiio®

Altuviiio [抗血友病因子（重组），Fc-VWF-XTEN 融合蛋白-ehtl] 是一种同类首创的高持续因子 VIII 疗法，旨在通过每周一次的预防性给药来延长对血友病 A 成人和儿童的出血保护。在成人和青少年中，Altuviiio 的半衰期比标准和延长半衰期因子 VIII 产品长 3 至 4 倍。每周一次的Altuvio治疗在成人的一周中大部分时间内提供正常至接近正常范围的高持续因子活性水平，在儿童中提供约三天。Altuviiio是第一个被证明可以突破血管性血友病因子上限的VIII因子疗法，该疗法对其他VIII因子疗法施加了半衰期限制。Altuviiio以创新的Fc融合技术为基础，通过添加血管性血友病因子和XTEN多肽区域来延长其循环时间。

Altuviiio于2022年5月被FDA授予突破性疗法称号，这是第一个获得该称号的VIII因子疗法，并于2021年2月获得快速通道称号，并于2017年8月获得孤儿药称号。欧盟委员会于2019年6月授予孤儿药称号。欧洲药品管理局人用药品委员会对efanesoctocog alfa在血友病患者的类似适应症中采用了积极的意见。

康和（香港）医药官网发布