12月21日，Ionis Pharmaceuticals 宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Ionis 和阿斯利康的 Wainua™ (eplontersen) 用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多神经病（通常称为 hATTR-PN 或 ATTRv-PN）。Wainua 是唯一获批的治疗 ATTRv-PN 的药物，可通过自动注射器自行注射。

该研究显示，接受Wainua治疗的患者在血清转甲状腺素（TTR）浓度和改良神经病变损害评分+7（mNIS+7）测量的神经病变损害这两项主要终点以及诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变（Norfolk QoL-DN）生活质量（QoL）这两项关键次要终点上均表现出一致且持续的获益。美国医学会杂志》（JAMA）发表了 NEURO-TTRansform 3 期研究的积极结果，进一步证明了 Wainua 在 ATTRv-PN 35 周、66 周和 85 周的疗效。

ATTRv-PN是一种使人衰弱的疾病，在确诊后五年内会导致外周神经损伤和运动障碍，如果不治疗，一般会在十年内死亡。Wainua是一种配体结合反义寡核苷酸（LICA）药物，旨在从源头上减少TTR蛋白的产生。

Wainua 将于 2024 年 1 月在美国上市。

Eplontersen目前正在进行CARDIO-TTRansform的3期研究，以治疗转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），ATTR-CM是一种全身性、进行性和致命性疾病，通常会导致进行性心力衰竭，患者往往会在发病后三到五年内死亡。CARDIO-TTRansform 3 期研究已招募了 1400 多名患者，是迄今为止针对该患者群体开展的规模最大的研究。

关于 Wainua™(eplontersen)

Wainua™(eplontersen)是一种配体结合反义（LICA）药物，旨在抑制转甲状腺素或TTR蛋白的生成。Wainua 已在美国获批用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病（也称为 ATTRv-PN）。

WainuaTM (eplontersen)的适应症

45 毫克皮下注射用 Wainua 适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性多发性神经病。

康和（香港）医药官网发布