2024年11月12日，Genascence Corporation 宣布美国食品药品管理局 (FDA) 已授予 GNSC-001 快速通道 (FTD) 称号，GNSC-001 是治疗膝骨关节炎 (OA) 患者的一种潜在的一流基因疗法。

GNSC-001 是一种基因药物--一种重组腺相关载体 (AAV)，表达白细胞介素-1 受体拮抗剂 (IL-1Ra) 的优化形式，IL-1Ra 是一种天然存在的蛋白质，能阻断白细胞介素-1 (IL-1) 信号传导。IL-1被认为是参与OA发病机制的关键介质之一，可引起炎症、关节疼痛和软骨破坏。GNSC-001 只需向受影响关节注射一次，就能长期、持续地抑制 IL-1。

骨关节炎（OA）是一种退行性关节疾病，是导致残疾的主要原因。它的特征是关节软骨的破坏和关节内骨骼结构的改变，从而导致疼痛和关节功能丧失。由于直接医疗费用和生产力损失，骨关节炎造成了重大的经济负担。每年，数百万膝关节 OA 患者接受非甾体抗炎药、阿片类药物和膝关节类固醇注射治疗，以控制膝关节疼痛。目前还没有已知的疗法可以改变或减缓 OA 的进展。

GNSC-001治疗OA的1期临床试验数据表明，该药的耐受性良好。研究结果还显示，单次关节内注射 GNSC-001 会导致滑液中 IL-1Ra 的表达在为期 12 个月的研究中一直高于基线。此外，使用GNSC-001治疗后，所有研究参与者的疼痛和功能评分都有改善趋势，在这项首次人体试验中，疾病进展有限。