Thryv Therapeutics 是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发治疗罕见和危及生命的心血管适应症的药物，2024年10月1日宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 LQT-1213 孤儿药资格，用于治疗长 QT 综合征 (LQTS)。 LQT-1213 是一种新型、首创的 SGK1 抑制剂，专门用于治疗先天性 LQTS。 Thryv 已开发出一系列 SGK1 抑制剂，用于治疗与各种心律失常疾病（包括 LQTS、心房颤动和心力衰竭）相关的心脏代谢压力。

长 QT 综合征（LQTS）是一种心律失常疾病，会导致快速、混乱的心跳。心律不齐可能危及生命。LQTS 会影响通过心脏并导致心脏跳动的电信号。

有些人天生 DNA 发生变化，导致长 QT 综合征。这就是所谓的先天性长 QT 综合征。由于某些健康状况、某些药物或体内矿物质水平的变化，LQTS 也可能在以后的生活中发生。这被称为获得性长 QT 综合征。

长 QT 综合征可导致突然晕厥和癫痫发作。患有 LQTS 综合征的年轻人发生心脏性猝死的风险较高。长 QT 综合征的治疗包括改变生活方式和服用预防危险心跳的药物。有时还需要使用医疗设备或进行手术。目前还没有针对长 QT 综合征患者的疗法获得 FDA 批准。

LQT-1213是一种强效、选择性血清糖皮质激素调节激酶1（SGK1）抑制剂，目前正在开发用于治疗1、2和3型长QT综合征的研究疗法。 LQT-1213 以 SGK1 为靶点，旨在缩短 LQTS 患者的 QTc 间期，从而降低危及生命的心律失常风险。 目前，LQT-1213 正在临床研究中评估其治疗先天性 LQTS 的有效性和安全性。