美国食品和药物管理局10日表示，美国食品和药物管理局加速批准了法国制药商Ipsen和Genfit用于治疗慢性炎症性肝病的药物Iqirvo。

原发性胆汁性胆管炎 （PBC） 会导致肝脏中小胆管发炎并最终破坏它们。它主要影响 30 至 60 岁的女性。Ipsen补充道，Iqirvo的标准批准可能取决于验证性试验，因为没有证明生存率的提高或预防肝失代偿事件，包括腹部肿胀或消化道出血。

Intercept Pharmaceuticals 的 Ocaliva 被批准用于 PBC 患者与熊去氧胆酸 （UDCA） 联合使用，或作为无法耐受 UDCA患者的单一疗法。根据这一批准，Iqirvo也将在类似条件下使用。

Iqirvo 是一种一流的口服、每日一次的过氧化物酶体增殖物激活受体 （PPAR） 激动剂。Iqirvo 于 2021 年获得 GENFIT 的许可。Iqirvo的加速批准是基于发表在《新英格兰医学杂志》上的III期ELATIVE试验的数据1.ELATIVE试验表明，与安慰剂联合UDCA（=53）相比，接受Iqirvo联合UDCA（n=108）治疗的患者达到生化反应的复合主要终点的患者增加了13倍（分别为51%和4%，治疗差异为47%）。ALP 是一种生化标志物，在 PBC 试验中用作替代终点。次要终点显示，仅接受Iqirvo治疗的患者的ALP水平正常化（Iqirvo联合UDCA组为15%（n=108），安慰剂联合UDCA组为0%（n=53））。大多数患者 （95%） 接受联合 UDCA 的研究治疗（Iqirvo 或安慰剂）。

Iqirvo的批准是基于一项161名患者的后期试验的数据，该试验降低了一种称为碱性磷酸酶的酶的水平，这种酶可导致肝损伤。

Ipsen执行副总裁Christelle Huguet在新闻稿中提到，“对于相当多的PBC患者来说，现有的治疗方法并不能控制病情，并可能加剧PBC的症状。如果不加以管理，PBC可能会进展，导致肝功能衰竭，在某些情况下，需要肝移植。Iqirvo通过激活某些受体起作用，从而减少炎症，增加胆汁酸在肝脏外的运输并促进其解毒。”

在这项研究中，与安慰剂相比，Iqirvo还显示出皮肤瘙痒（PBC的症状）有所改善。其他治疗方法，如Ocaliva，可能会加重瘙痒。

Iqirvo已提交给欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和保健品监管局（MHRA），寻求PBC的授权，预计EMA和MHRA的最终监管决定将于2024年下半年做出。Genfit还在开发一种治疗PBC的药物，FDA预计将在8月做出决定。

康和（香港）医药官网发布