2024年9月3日，KalVista Pharmaceuticals宣布，美国食品药品管理局（FDA）已经受理了其关于sebetralstat的新药申请（NDA）。sebetralstat是一种新型口服血浆胰激肽酶抑制剂，用于按需治疗12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。FDA 已将处方药用户费法 (PDUFA) 的目标日期定为 2025 年 6 月 17 日。如果获得批准，sebetralstat 将成为第一种按需治疗 12 岁及以上成人和儿童 HAE 患者的口服药物。FDA 目前尚未计划召开咨询委员会会议讨论该申请。

此次提交的NDA申请得到了之前披露的结果的支持，包括来自KONFIDENT 3期临床试验和正在进行的KONFIDENT-S开放标签扩展试验的数据。Sebetralstat达到了3期临床试验的主要终点，300毫克和600毫克制剂开始缓解症状的速度明显快于安慰剂（300毫克p<0.0001，600毫克p=0.0013），而且耐受性良好，安全性与安慰剂相似。在 KONFIDENT-S 中，sebetralstat 使患者能够尽早治疗发作，从发作开始到治疗的中位时间为 9 分钟，与 KONFIDENT 的安全性和疗效一致，其中喉部发作症状开始缓解的中位时间为 1.3 小时。

KalVista 的 KONFIDENT-KID 临床试验旨在评估 sebetralstat 在 2-11 岁儿童群体中的安全性和有效性，已于 2024 年 6 月提前启动，并已开始给患者用药。

除了 NDA 获得批准，KalVista 最近还宣布欧洲药品管理局 (EMA) 批准了 sebetralstat 的上市许可申请 (MAA)。KalVista 预计将于 2024 年晚些时候在英国、日本和其他国家申请批准。

关于 Sebetralstat

sebetralstat完全由KalVista公司的科研团队发现和开发，是一种新型口服血浆allikrein抑制剂，用于按需治疗遗传性血管性水肿（HAE）。Sebetralstat 获得了美国 FDA 的 “快速通道 ”和 “孤儿药 ”认定，并获得了欧洲药品管理局（EMA）的 “孤儿药 ”认定和已批准的 “儿科研究计划”。